ZOLGENSMA (2X10^13VG/ML Solution for infusion) -

Zolgensma -

Generisch: onasemnogene abeparvovec
Aktive Substanz: Onasemnogen abeparvovek
Alternativen:
ATC-Gruppe: M09AX09 - onasemnogene abeparvovec
Wirkstoffgehalt: 2X10^13VG/ML
Formen: Solution for infusion
Balení: Vial
Obsah balení: |2X8,3ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Zolgensma

2.1 Obecný popis Onasemnogen abeparvovek je léčivá látka pro genovou terapii, která exprimuje lidský protein SMN viru sérotypu 9 tvořeného cytomegalovirovým enhancerem a kuřecím β-aktinovým promotorem. Onasemnogen abeparvovek je produkován v lidských embryonálních ledvinových buňkách prostřednictvím rekombinantní DNA technologie. 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden ml obsahuje onasemnogen abeparvovek s nominální koncentrací 2 × 1013 genomů vektoru Injekční lahvičky obsahují extrahovatelný objem minimálně 5,5 ml nebo 8,3 ml. Celkový počet lahviček a kombinace plnicích objemů v každém dokončeném balení bude upraven tak, aby byly splněny požadavky na dávkování pro individuální pacienty v závislosti na jejich tělesné hmotnosti body 4.2 a 6.5 Pomocná látka se známým účinkemTento léčivý přípravek obsahuje 0,2 mmol sodíku v 1 ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní roztok. Čirý až lehce neprůhledný bezbarvý až slabě bílý roztok....weiter

Zolgensma

Léčba má být zahájena a aplikována v klinických centrech a pod dohledem lékaře se zkušenostmi s léčbou pacientů s SMA. Před podáním onasemnogenu abeparvoveku je nutné provést základní laboratorní testy, mimo jiné zejména: • test na protilátky proti AAV9 za použití vhodně validovaného testu, • testy jaterních funkcí: alaninaminotransferáza bilirubin, albumin, protrombinový čas, parciální...weiter

Zolgensma

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě...weiter

Zolgensma

Zolgensma je indikována k léčbě- pacientů s 5q spinální muskulární atrofií stanovenou SMA 1. typu, nebo - pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu SMN1 a až 3 kopiemi genu...weiter

Zolgensma

Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Zkušenosti s používáním onasemnogenu abeparvoveku u pacientů užívajících hepatotoxické léčivé přípravky nebo hepatotoxické látky jsou omezené. Bezpečnost onasemnogenu abeparvoveku u těchto pacientů nebyla dosud stanovena. Zkušenosti se souběžným podáváním přípravků cílených na 5q SMA jsou omezené. Očkování Pokud to bude možné, harmonogram...weiter

Zolgensma

Bezpečnost a účinnost onasemnogenu abeparvoveku u předčasně narozených novorozenců před dosažením plného gestačního věku nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje. Podávání onasemnogenu abeparvoveku je třeba pečlivě zvážit, protože průvodní léčba kortikosteroidy může nepříznivě ovlivnit vývoj nervového systému. S léčbou pacientů ve věku dvou let a starších nebo s tělesnou...weiter

Zolgensma

Data získaná u člověka týkající se použití během těhotenství a kojení nejsou k dispozici a studie fertility a reprodukční studie u zvířat nebyly provedeny....weiter

Zolgensma

SledovatelnostAby se zlepšila sledovatelnost biologických léčivých přípravků, má se přehledně zaznamenat název podaného přípravku a číslo šarže. Dřívější protilátky proti AAVTvorba protilátek proti AAV9 může být způsobena přirozenou expozicí. Existuje několik studií prevalence těchto protilátek v celkové populaci, které u pediatrické populace ukazují nízké hodnoty předchozí expozice...weiter

Zolgensma

Onasemnogen abeparvovek nemá žádný vliv nebo má zanedbatelný vliv na schopnost řídit nebo obsluhovat...weiter

Zolgensma

Souhrn bezpečnostního profiluBezpečnost onasemnogenu abeparvoveku byla hodnocena v 5 otevřených klinických studiích u 99 pacientů, kteří dostávali onasemnogen abeparvovek v doporučené dávce Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky po podání byly zvýšení hladin jaterních enzymů hepatotoxicita a pyrexie Tabulkový seznam nežádoucích účinků Nežádoucí účinky, které byly identifikovány...weiter

Zolgensma

Nejsou k dispozici klinické studie týkající se předávkování onasemnogenem abeparvovekem. Doporučuje se úprava dávky prednisolonu, důsledné klinické sledování a monitorování laboratorních parametrů...weiter

Zolgensma

Farmakoterapeutická skupina: Jiná léčiva pro poruchy muskuloskeletálního systému, ATC kód: M09AX Mechanizmus účinkuOnasemnogen abeparvovek je genová terapie navržená pro zavedení funkční kopie genu regulujícího přežití motorického neuronu monogenní základní příčiny choroby. Očekává se, že pokud bude zajištěn alternativní zdroj pro expresi SMN proteinů v motorických neuronech, podpoří...weiter

Zolgensma

Byly provedeny studie vylučování vektoru onasemnogenu abeparvoveku, které hodnotily množství vektoru eliminovaného z těla prostřednictvím slin, moči a stolice. Onasemnogen abeparvovek byl po infuzi detekovatelný ve vzorcích exkretů. Clearance onasemnogenu abeparvoveku byla primárně prostřednictvím stolice a většina byla odstraněna během 30 dnů po podání dávky. Biologická distribuce byla posuzována...weiter

Zolgensma

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí o registraci farmakovigilance podrobně popsané ve schváleném RMP uvedeném v modulu...weiter

Zolgensma

6.1 Seznam pomocných látek Trometamol Chlorid hořečnatý Chlorid sodnýPoloxamer Kyselina chlorovodíková Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti 18 měsíců Po rozmrazeníPo rozmrazení se nesmí přípravek znovu zmrazovat a může se uchovávat v chladničce...weiter

Zolgensma

6.1 Seznam pomocných látek Trometamol Chlorid hořečnatý Chlorid sodnýPoloxamer Kyselina chlorovodíková Voda pro injekci 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti 18 měsíců Po rozmrazeníPo rozmrazení se nesmí přípravek znovu zmrazovat a může se uchovávat v chladničce...weiter

Zolgensma

...weiter

Zolgensma